海内创新药行业履历跨越式大生长，险些所有创新药企都有出海，缔造重磅炸弹的梦想。而复盘泽布替尼及西达基奥仑赛的乐成，一个显而易见的谜底是，美国市场是其增进的要害所在。

这与海内药企出海的愿景相符，通过国际化打开天花板，行使美国区域创新药价高昂的特点赚取更多收入，为创新增进孝顺更多动力。

虽然它们的开发和商业化战略上两者并不相同，但一条清晰的线索早已浮出水面：一切都离不开对临床价值和疗效优势的追求。

做得更好。

即即是在极端内卷的PD-1市场，特瑞普利单抗也用差异化顺应症突入了美国市场。这告诉我们，无论是头对头硬刚，照样以差异化取胜，出海都需要做得更好。

出海不是选择题，而是必答题。只管差其余羁系、商业化环境，导致出海对所有中国药企都是一个全新、庞大的磨练，但国产创新药的出海逻辑，已经写在了先行者的履历里。

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一个配合点

在外洋大药厂已经卡住身位的情形下，厥后者想要居上，就要拿出实力去证实自己——我的药效更好，我的平安性更强……

泽布替尼选择的就是这条路。例如，在慢性淋巴细胞白血病 (CLL) /小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) 的头对头临床试验中，泽布替尼击败了伊布替尼。

在疗效上，与伊布替尼相比泽布替尼具有更好的ORR（78.3% vs. 62.5%），更高的OS率（97.0% vs. 92.7%）。在平安性上，泽布替尼组泛起房颤/房扑的不良事宜发生率显著降低（2.5% vs. 10.19%）。

依附这一数据，泽布替尼获得FDA批准用于治疗CLL/SLL。这是其进击的最先。正是这些要素，让泽布替尼能够收获全球市场的认可，销售额连续飙涨，成为*国产是亿美元分子。

众所周知，临床头对头的价值极其高昂，一旦失败不仅意味着药企巨额临床用度吊水漂，更意味着彻底失去翻盘希望。

大部门biotech很难复制百济神州这样高抬高打的蹊径。头对头之外，也有“捷径”可走。

西达基奥仑赛在立项之初，避开了拥挤的 CD19/CD20靶点，选择差异化靶点BCMA，并于2022年2月乐成获批在美国上市。

只管其并非*获批上市的BCMA CAR-T，但其在临床中展现出*的战斗力。针对复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者，西达基奥仑赛客观缓解率为98%，严酷完全缓解率为80%，其他上市的CAR-T疗法的缓解率则在61%~73%之间。

现在，西达基奥仑赛还在不停向前线治疗推进。4月初，基于CARTITUDE-4研究的起劲效果，与尺度疗法相比，西达基奥仑赛可将二线MM患者的复发/殒命风险降低74%。依附这一数据，其乐成进军多发性骨髓瘤二线治疗。

特瑞普利单抗的出海则向我们展示了顺应症差异化的价值。依附鼻咽癌这一特殊的顺应症，其用亚洲的临床数据也感动了FDA。

众所周知，近年来FDA在新药审查时格外关注临床患者的种族组成，也有不少新药因临床数据单一被FDA驳回。但也并非没有“妥协”。

在美国，鼻咽癌是一种极为繁重的肩负。发病率方面，虽然相对不高，为每10万人0.5例-2例，但问题是患者很容易泛起疾病希望，成为R/M鼻咽癌。而R/M鼻咽癌的通例拯救处置包罗放疗、化疗和手术，效果均不能让人知足，患者的5年生计率中位数只有20%，因此市场亟须一款行之有用的新疗法，这也是FDA愿意给特瑞普利单抗时机的焦点缘故原由。

从泽布替尼明确的优效，到西达基奥仑赛的差异化靶点以及特瑞普利单抗的差异化顺应症，这些乐成出海的药物都有一个配合点，那就是做得更好，无论是头对头硬刚，照样以差异化取胜。

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不唯价钱先

虽然美国药价贵，政府也在想方想法降低药价，但一个事实是，无论FDA照样医生端，并不总是唯价钱先。

先来看FDA。在2019年时，FDA的肿瘤*中央主任Richard Pazdur博士曾示意迎接中国的“鲇鱼”来美国，给美国的PD-1带来价钱压力。

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但到了2021年，Richard Pazdur博士画风突变，发文抨击PD-1赛道me too药物扎堆征象。在现实中，也遇到了PD-1审批遇阻的问题。

这意味着，FDA不再对太过重复的Me too药物示意迎接。

在FDA眼中，评价一款药物能够获批上市的要害，照样在于效果。至于药物的价钱，顶多算是锦上添花的一笔。只要效果足够好，价钱可以忽略。

事实，FDA的本职事情，并非控制药物价钱的崎岖，而是美国创新药市场的看门人。正因此，其不停收紧创新药审核理念。

若是之前已经有一个药物获批上市，之后再上市的同类新药，要么头对头获胜，要么在临床试验中展示出*的临床数据，否则别说是跟其他产物竞争了，连获得FDA批准上市的可能性都微乎其微。

而到了真实天下，要想在美国脱颖而出，疗效同样异常要害。

焦点缘故原由在于，医生群体十分关注一款药物的疗效以及平安性数据，这就导致潜在me worse不存在突围的空间。

这在阿尔兹海默症领域获得过诠释。价钱高昂但尚未完全用临床数据证实自己的Aduhelm，被医生纷纷拒绝开具处方，最终导致Aduhelm快速失败。

CAR-T疗法领域同样云云，虽然差异选手并没有明确的头对头数据，然则我们也能看到，外洋医疗机构等差异主题提议的真实天下研究数目不少，因此医生群体对于差异药物的疗效差异，也会拥有深刻认知。

无论是*上市的BCMA CAR-T疗法Abecma、CAR-T疗法的开拓者Kymriah，都遭遇了更强力对手的偷袭。疗效、平安性劣势，让它们在市场竞争中不停落伍。

固然，疗效之外的商业化战略和能力，也会在某种水平上影响需求。不外，在更注重疗效的美国市场，商业化战略和能力更多只是辅助。

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更早或更好

近些年，动辄几百万美元的天价药频出，不停刷新天下最贵药物的纪录，但美国对它们的质疑并不异常强烈。

典型如美国临床与经济研究所（ICER）对普遍高价的基因和细胞疗法的整体评判，是以为其审查的一半以上的产物具有成本效益，包罗诺华高达212万美元的Zolgensama，同样具有成本效益。

焦点在于，ICER用好了药物经济学这把尺子，坚持药物所具有的价值是最主要的，而非价钱标签。

这也是为什么，美国仿制药竞争猛烈，生物类似药也没有如市场所愿，靠价钱优势大放异彩。背后的缘故原由自然是庞大的，但总归说明市场对创新药的认可。

因此，对于海内药企来说，不管是自主出海照样借船出海，回到基本，一款新药能否获得市场认可，照样取决于其临床数据若何。

换句话说，差其余资源、能力和使命，决议了药企纷歧样的蹊径和节奏。但在出海这条路上，对于药企来说，最为焦点的是做到“更早”或者“更好”。

更详细来说，知足未被知足的临床需求、提供相符审批国家/区域的响应的国际多中央临床试验数据，无疑是打开外洋羁系机构大门的敲门砖。

但这也意味着，加倍磨练中国药企在全球开展临床试验时，提高临床试验设计和试验数据质量的能力。

外洋蓬勃国家高昂的临床试验成本，已是不争的事实，而且光靠烧钱仍远远不够。在全球开展要害临床不仅花费巨资，更磨练药企的实力，即能否真正做到对药物临床开发的前瞻性结构。

这是一场关于勇气、实力和财力的比拼。因此，除了拥有差异化的产物，扎实的临床与注册能力以及适合的商业化模式也是必备的手艺。

这种情形下，借船出海成了大多数人的选择，借助互助同伴外洋临床、注册或是商业化能力，做得更好。

未来，出海这条路依旧难走，但却是创新药企绕不开的路。创新药要想在全球获得乐成，需要做好哪些准备？这个问题也很忧伤出尺度且周全的谜底。

但可以一定的是，做得更早或更好是必须的。